9 millioner til forskning på målrettede blodkreftbehandlinger

Blodkreftforeningen gratulerer Lorena og forskergruppen med tildelingen!

Målet til forskerne i NEUROTARGET er å gi en bedre forståelse av de underliggende mekanismene som fører til myeloide neoplasmer, altså blodkreft som utgår fra benmargen, og å utvikle en plattform for målrettede behandlingsstrategier med potensial til å forbedre både livslengde og livskvalitet for disse pasientene i fremtiden. Prosjektet går over 3 år. Lorena Arranz utdyper: 
-  Hovedmålet er å finne nye genetiske årsaker som kan øke risikoen for å utvikle myeloide blodkreftsykdommer. Sammen med våre samarbeidspartnere har vi funnet arvelige genvarianter i et gen som er viktig for nervesystemet. Disse variantene ser ut til å være knyttet både til arvelige (familiære) og ikke-arvelige tilfeller av myeloproliferative neoplasmer (MPN), en gruppe blodkreftsykdommer. Nylig har vi avdekket at disse polymorfismene – vanlige genetiske varianter som kan påvirke risiko for blodkreftsykdom – nesten alltid forekommer sammen og, overraskende nok, er ekstra hyppige ved klonal hematopoiese, som er en forstadium til kreft, akutt myelogen leukemi (AML) og myelodysplastiske syndromer (MDS). Vi vil nå undersøke hvor skadelige disse genetiske variantene faktisk er i levende modeller, og om det kan være nyttig å utvikle behandling som retter seg spesifikt mot dem, med særlig fokus på MPN. Vi vil også legge grunnlaget for et større prosjekt med forventet gevinst for fremtidig behandling av pasienter med myeloide neoplasmer.

Internasjonalt samarbeid

-  NEUROTARGET er et omfattende samarbeid. Prøver fra MPN-pasienter og friske donorer med og uten polymorfismene innhentes fra våre samarbeidspartnere, teamet til Dr. Ferrer, University Hospital Fundacion Jimenez Diaz i Spania og overlege Hoa Tran fra Akershus universitetssykehus, som er eksperter på MPN. Prøver innhentet fra teamet til Dr. Ferrer er allerede i laboratoriet vårt og klare til bruk. Overlege Tran er i ferd med å søke om opprettelse av en nasjonal biobank og klinisk register for MPN-pasienter, og vi vil koordinere med henne for å starte MPN-forskning som en nasjonal satsning i Norge. Vi vil få prøver fra denne biobanken i framtiden, noe som gjør det mulig å bekrefte funnene våre og raskt ta ny kunnskap i bruk i pasientbehandling i Norge. I tillegg vil vi gjennomføre befolkningsstudier sammen med vår samarbeidspartner, Dr. Bravo-Perez ved University Hospital JM Morales-Meseguer i Spania. 

Lorena Arranz forklarer at et viktig mål med NEUROTARGET er å bygge grunnlaget for et større forskningsprosjekt som på sikt kan gi bedre behandling til pasienter med ulike typer blodkreft.
-  Vi vil derfor også inkludere pasienter med AML og MDS i studien. Blod- og benmargsprøver fra disse pasientene samles i en biobank, slik at vi kan undersøke felles og ulike trekk ved de forskjellige sykdommene og teste nye ideer til behandling. Dette arbeidet gjør det mulig å planlegge større studier som omfatter flere typer myeloide blodkreftsykdommer i fremtiden.

Viktig steg mot en klinisk studie

-  Vi håper at resultatene fra NEUROTARGET kan bli et viktig steg mot en klinisk studie sammen med våre nasjonale og internasjonale samarbeidspartnere. Målet er å kunne tilby mer treffsikker behandling til en gruppe MPN‑pasienter som har bestemte genetiske varianter. Vi ønsker også å forstå mer om hvordan enkelte blodkreftsykdommer kan utvikle seg over lang tid, og hvordan man kan oppdage og påvirke sykdommen så tidlig som mulig. I prosjektet undersøker vi blant annet tidlige forandringer i blod- og benmargsceller som kan øke risikoen for blodkreft. Slik kunnskap kan på sikt åpne for bedre forebygging og tidligere behandling. Et viktig mål med NEUROTARGET er også å legge grunnlaget for et større forskningsprosjekt som kan komme pasienter med flere typer blodkreftsykdommer til gode, inkludert AML og MDS. Her samarbeider vi tett med blant andre Andrea Lenartova, overlege ved avdeling for blodsykdommer, og Ingunn Dybedal, spesialist i indremedisin og blodsykdommer, begge fra Oslo universitetssykehus.

Vil dere inkludere pasienter i prosjektet? 

-  Vi er svært heldige som har rekruttert Anita Nymo fra Blodkreftforeningen og Samantha Nier, fra Network Director of the Acute Leukemia Advocates Network og som er leder av EHA Patient Advocacy Committee, til dette prosjektet som brukerrepresentanter. Begge har gitt tilbakemeldinger som allerede er innarbeidet i NEUROTARGET. Anita satte oss også i kontakt med Hoa Tran, og vi er svært entusiastiske over muligheten til å starte MPN-forskning sammen i Norge.

Arrangerer egen pasientdag

-  Vi vil samarbeide tett med våre brukerrepresentanter og behandlende leger gjennom faste møter, der vi skal planlegge prosjektet og diskutere resultater og veien videre, blant annet muligheten for en klinisk studie. Hvert år vil vi også arrangere en egen pasientdag, der pasienter, pårørende, forskere og klinikere skal møtes for å dele erfaringer, kunnskap og innspill til videre forskning. Vår første pasientdag ble holdt 21.08.2025, og både Anita og Samantha deltok gjennom hele arrangementet, inkludert muntlige presentasjoner og aktiv deltakelse i paneldiskusjoner. Et av høydepunktene var den sterke entusiasmen blant alle deltagerne for å gjøre dette til en årlig tradisjon og skape en dedikert arena for videre samarbeid, læring og gjensidig inspirasjon.  Våre brukerrepresentanter, Anita og Samantha, vil i tillegg bidra aktivt til å formidle prosjektet til pasienter og offentligheten, både i Norge og internasjonalt.

Hva betyr denne tildelingen for deg?

-  Jeg er utrolig beæret og takknemlig for denne støtten fra Helse Sør-Øst, og vil gjerne takke våre teammedlemmer og samarbeidspartnere for at de gjør forskningen vår mulig. Dette prosjektet står meg svært nær, og er forankret i vitenskapelige konsepter som vi avdekket for noen år siden (Arranz et al., Nature 2014 https://www.nature.com/articles/nature13383), da min mor også fikk diagnosen MPN. Pasientene, inkludert min mor, inspirerer oss til alltid å bli bedre, og det å kunne bidra på en meningsfull måte er grunnen til at vi gjør forskningen som foreslås i NEUROTARGET.