Under årets ASH-konferanse (årsmøtet i American Society of Hematology) ble det presentert langtidsresultater fra en stor kohort av pasienter med tilbakefall eller refraktær KLL. Pasienter i kohorten hadde fått CAR-T celleterapi i to kliniske studier.  I studien som ble presentert under ASH har forskerne undersøkt de pasientene som har hatt to eller flere tilbakefall eller har dårlig prognose på annen måte.
-  Resultatene fra disse viser en bedre effekt enn det vi vil forvente i to studier som klassifiseres som ikke-randomiserte fase 2 studier. Det vil si at studiekvaliteten ikke er god nok til det som kreves for full godkjenning. I USA har Food and Drug Administration (FDA) har gitt en foreløpig godkjenning av behandlingen for KLL, European Medicines Agency (EMA) har ikke godkjent dette enda, men det vil sikkert bli behandlet med det første, sier Waage. 

Hvilke forventninger har du til at CAR-T blir godkjent til behandling av KLL i Europa?
-  Jeg vil tro at dette til syvende og sist vil ende med godkjenning for denne behandlingen til høyriskgruppen av KLL i EMA. Hvis EMA godkjenner, blir neste trinn Norge som gjør en selvstendig vurdering i Direktoratet for medisinske produkter (DMP) og deretter i Nye Metoder - som er litt vanskelig å forutsi - men jeg vil tro at også denne ender med godkjenning, sier Waage. 

Hva forteller dataene som ble presentert på ASH om kurativ effekt? 
-  Det er ikke avklart ved disse studiene om medikamentet (liso-cel eller Breyanzi) kan helbrede KLL, studiene dreier seg om forlengelse av overlevelse. Det vil ta lenger tid å avklare kurativ effekt, men veldig lang overlevelse er selvfølgelig også veldig bra. 

Les mer: Langtidsdata indikerer kurativt potensial ved CAR-T for pasienter med avansert KLL, Onkologisk Tidsskrift, 11.12.24

Slik genmodifiseres T-celler

Ved CAR-T- celleterapi hentes det ut T-celler fra pasientens blod.  Denne prosessen kalles ofte «høsting». Etter høstingen blir T-cellene i dag sendt til et laboratorium i utlandet for genmodifisering. Der blir T-celler genetisk forandret ved at man setter inn et gen som uttrykkes som et protein på overflaten til T-cellene. Dette proteinet gjenkjenner og binder seg til kreftcellen. Når T-cellen og kreftcellen på denne måten blir brakt i forbindelse med hverandre, vil T-cellene drepe kreftcellene når de blir ført tilbake til pasienten. Tilbakeføringen skjer ved intravenøs infusjon og er en engangsbehandling.