Hva er aplastisk anemi?

Aplastisk anemi er et resultat av en skade på, eller undertrykkelse av stamcellen, som er opphavscellen til alle blodceller. Disse stamcellene finnes i benmargen, og aplastisk anemi omtales derfor som en benmargssvikt. Alvorlighetsgrad kan variere fra moderat, til alvorlig og til svært alvorlig sykdom. Grad av alvorlighet er avhengig av hvor stor mangelen på de ulike blodcellene er.

Symptomer på aplastisk anemi:

Symptomer oppstår som følge av lave blodverdier:

• Slapphet, tretthet, kortpustethet og hjertebank på grunn av anemi
  (mangel på røde blodlegemer)
• Tilbakevendende infeksjoner (mangel på hvite blodlegemer)
• Blødninger i hud og slimhinner (mangel på blodplater)

Undersøkelser:

Alle symptomene nevnt ovenfor kan gi mistanke om aplastisk anemi, men ytterligere undersøkelser er nødvendig for å bekrefte diagnosen:

• Blodprøve: Ved aplastisk anemi vil man alltid finne nedsatt hemoglobin (Hb-verdi/blodprosent *se faktarute). Blodprøven vil også vise nedsatt antall hvite blodlegemer og blodplater.
• Blodutstryk: En dråpe blod dryppes på en glassplate og ved hjelp av lysmikroskopi vil legen kunne se at cellene ser normale ut, men at celleantallet er redusert.
• Benmargsprøve: Etter lokalbedøvelse benyttes en sprøyte for å ta en prøve av benmargen i hoftekammen, alternativt i brystbeinet. Undersøkelsen vil vise et redusert antall blodceller som er erstattet av fettceller. 
   

Årsaker:

Det skilles mellom idiopatisk- (opptrer spontant uten kjent årsak) og sekundær (oppstår som følge av påvirkning) aplastisk anemi. Autoimmune prosesser i kroppen, hvor immunapparatet angriper egne celler, ser ut til å spille en avgjørende rolle for at noen rammes av aplastisk anemi.

Dette kan vi vite fordi behandling som angriper immunapparatet er effektiv i oppi 75 prosent av tilfellene, se neste avsnitt. Denne autoimmune reaksjonen kan utløses av ytre påvirkninger som virusinfeksjon, strålebehandling, medikamenter, eller ulike giftstoffer, og kalles da sekundær aplastisk anemi. Arvelige tilstander kan også være opphav til aplastisk anemi. I de aller fleste tilfellene av aplastisk anemi finner man likevel ingen årsak.

Behandling:

Det finnes tre hovedbehandlinger:

• Stamcelletransplantasjon
• Immunhemmende medikamentell behandling
• Støttebehandling

Alder og alvorlighetsgrad av sykdommen er med på å avgjøre hvilken type behandling som anbefales. All behandling tar sikte på å få opp nivået av blodceller og hindre eventuelle infeksjoner og blødninger. Pasienter med lave blodcelletall, men få eller ingen symptomer, behøver oftest ingen behandling.

For pasienter over 40-50 år gis oftest medikamenter som hemmer immunsystemet. For pasienter under 40 år vurderes allogen stamcelletransplantasjon. Behandlingsresultatene ved transplantasjon eller immunhemmende behandling (antithymocyttglobulin) er gode, opptil 75 prosent blir helbredet eller får god langvarig effekt.

• Allogen stamcelletransplantasjon: Ved en allogen stamcelletransplantasjon benyttesvanligvis stamceller fra en donor (familiedonor eller ubeslektet giver). Hensikten med stamcellebehandlingen er å gjenopprette benmargsfunksjonen etter at pasientens egnebenmargsstamceller er brutt ned av kreftbehandlingen. Dette er anbefalt behandling hos personer under 40-50 år, dersom det er mulig å benytte stamceller fra en donor. Resultatene ved stamcelletransplantasjon har blitt stadig bedre, men det er viktig å nevne at man i etterkant kan få kroniske plager (GVHD - kronisk transplantat-mot-vert sykdom – der donorceller angriper mottakerens vev og organer.)
   
• Immunhemmende medikamentell behandling: Anbefalt for pasienter som er eldre enn 40-50 år, har annen alvorlig sykdom, mangler kompatibel donor eller av andre grunner ikke kan gjennomgå en stamcelletransplantasjon. Medikamentene som brukes, gir bedring hos opptil 75 prosent av pasientene. Ulempen er at blodverdiene ikke blir helt normale hos mange, og en del får tilbakefall og blir avhengige av å bruke medisiner. En fordel er at risikoen for alvorlige bivirkninger er lavere enn ved stamcelletransplantasjon.
   
• Støttebehandling: Det kan gis blodoverføring hvis antallet røde blodceller blir for lavt. Det kan også være aktuelt med overføring av blodplater. Slik behandling hjelper for en kort stund og må gjentas etter behov. Den brukes i påvente av annen behandling eller når slik behandling ikke kan brukes. Man er tilbakeholden med blodoverføringer til pasienter som er aktuelle for stamcelletransplantasjon fordi det kan gi et dårligere transplantasjonsresultat.
   

Oppfølging

Det kan ta lang tid før behandlingen virker (mer enn 6 måneder). Du vil regelmessig bli kontrollert med enkle blodprøver hos din egen lege etter behandling. Hvis prøvene holder seg normale vil kontrollene etter hvert avsluttes. Ved tilbakefall vil behandlingen kunne gjentas. Dette gjelder både for immunhemmende medikamentell behandling og støttebehandling.

Hva skjer innen forskning?

Mye har skjedd innen behandling av aplastisk anemi de siste årene. For pasienter som ikke er kandidater for stamcelletransplantasjon kan det være mulighet for å legge til medikamentell behandling i tillegg til immunhemmende behandling. Det er også kontinuerlig fokus på forbedrede strategier for stamcelletransplantasjon. Det blir undersøkt hvilken rekkefølge og kombinasjon av behandling som er best, og om behandlingen kan tilpasses hver enkelt.

Det gjøres også forskning på hvordan sykdommen kan overvåkes på best mulig måte og på faktorer som virker inn på forløpet av sykdommen (prognostiske faktorer).