Beslutningsforum sa nei til velfungerende medisin

Leder i Blodkreftforeningen, Olav Ljøsne. Foto: Ali Hamza, HealthTalk.

Blodkreftforeningen er rystet over at Beslutningsforum i dag har sagt nei til at medisinen Jakavi (ruksolitinib) fortsatt kan gis til pasienter med myelofibrose (MF). Rundt 300 pasienter vil bli rammet av dette årlig. Blodkreftforeningen har sendt klage på vedtaket til Helseminister Bent Høie.

Publisert 22. juni 2020

Jakavi er en tablett innen gruppen JAK-1/JAK-2 hemmer på markedet med MF som indikasjon. Før Jakavi var tilgjengelig var det et stort udekket medisinsk behov, og Jakavi var et gjennombrudd i behandlingen av MF-pasienter. Jakavi er, og har vært, en viktig del av standardbehandlingen for MF-pasienter i Norge siden 2012. Jakavi var tilgjengelig på individuell refusjon, og ble senere overført til sykehusfinansiering. I hele denne perioden har norske MF-pasienter hatt full tilgang til legemiddelet, men siden medisinen nå blir finansiert av sykehusene, har Beslutningsforum ønsket en metodevurdering av den.

– Vi fatter ikke at det er mulig å si nei til fortsatt bruk av denne medisinen som har gitt en betydelig bedre hverdag for en stor pasientgruppe. Dette er en beslutning vi ikke vil slå oss til ro med, og vi vil utfordre systemet med å anke avgjørelsen inn for helseministeren. Norge skiller seg nå ut som det eneste landet i Europa som ikke dekker denne behandlingen via det offentlige helsevesenet. Vi har ved mange anledninger etterlyst åpenhet rundt medisinpriser i Beslutningsforum, i denne saken tas beslutningen på grunnlag av for høy pris – dette blir et for enkelt argument – når vi ikke får innsyn i hva den faktiske prisen er, sier leder i Blodkreftforeningen Olav Ljøsne.

Gir en bedre hverdag

Overlege Eivind Galteland ved Rikshospitalet

Overlege Eivind Galteland ved Rikshospitalet har blitt brukt som faglig ekspert av Beslutningsforum da de utredet bruken av medisinen. Han var klar på at han anbefalte fortsatt bruk av denne.

– Det som er sikkert er at denne medisinen påvirker allmenntilstanden til mange pasienter med myelofibrose, særlig de med avansert sykdom. De sliter med vekttap, feberfølelse og dårlig appetitt. Jakavi gjør at de føler seg kvikkere, og de får en bedre hverdag. Mange av disse pasientene har ofte stor milt, og Jakavi bidrar til å reduserer størrelsen på milten. Det gir også bedre allmenntilstand for pasientene.

Vi har også erfaring med at medisinen øker overlevelse. Det kan se ut som om pasienter som går på Jakavi har bedre utfall hvis de på grunn av utviklingen av sykdommen må gjennomføre en allogen stamcelletransplantasjon. Medisinen gjør også at flere pasienter kan være aktuelle for stamcelletransplantasjon. Det er et tilbakesteg av dimensjoner i behandlingen at Beslutningsforum i dag har sagt nei til fortsatt bruk. For mange pasienter vil dette gi en dårligere hverdag, sier Galteland.

Vedtaket gjort av Beslutningsforum 22.06.2020

Sak 066-2020 ID 2013_033 Ruksolitinib (Jakavi) til behandling av sykdomsrelatert splenomegali eller symptomer ved myelofibrose. 

Beslutning:
Beslutningen som er fattet av Beslutningsforum for nye metoder er resultat av en lang prosess og en grundig vurdering av de menneskelige konsekvenser som følger både av beslutning om innføring så vel som beslutning om ikke å innføre en behandlingsmetode.

Dersom det tilkommer nye opplysninger (herunder pasientsikkerhet, kostnadseffektivitet, pris, biotilsvarende/generika, overlevelsestall m. m.) som endrer resultatet vesentlig, vil beslutningen kunne vurderes på nytt.

  1. Ruksolitinib (Jakavi) til behandling av sykdomsrelatert splenomegali eller symptomer ved myelofibrose innføres ikke nå.
  2. Det er betydelig usikkerhet knyttet til størrelsen på den dokumenterte effekten og prisen er for høy.
  3. Behandlingen kan videreføres hos pasienter som allerede benytter legemiddelet. Det skal ikke startes behandling til nye pasienter.

Dette er Myelofibrose (MF)

Myelofibrose (MF) er en stamcellesykdom som oppstår i benmargen. Blodstamceller er modercellene for alle celler som utvikles i benmargen og disse gir opphav til cellene i blodet (hvite blodlegemer, røde blodlegemer og blodplater). MF er en sykdom hvor benmargen enten produserer for mange eller for få av visse blodceller, og de som produseres fungerer ikke optimalt. MF fører også til økt dannelse av bindevev (fibrose) i benmargen. MF er nær beslektet med polycytemiavera (PV) og essensiell trombocytemi (ET). Disse tre sykdommene går under fellesbetegnelsen myeloproliferative sykdommer (MPN).

Blodkreftforeningen har sendt klage på vedtaket

Oppdatering: 23.06.2020 – klage sendt til Helseminister Bent Høie:

Blodkreftforeningen påklager beslutning i «Sak 066-2020 ID 2013_033 Ruksolitinib (Jakavi) til behandling av sykdomsrelatert splenomegali eller symptomer ved myelofibrose» som Beslutningsforum fattet i sitt møte 22. juni 2020.

Vi anser det som en demokratisk rett å klage på vedtak i forvaltningen og sender derfor denne klagen til Helse- og omsorgsdepartementet ved Helseministeren siden øverste ansvar for helseforetakene er hos deg.

Les klagen HER: Klage på vedtak Jakavi